Миссия, уходящая корнями в нейронауку

Руководствуясь основополагающими принципами, глубокими знаниями и новыми научными подходами, мы стремимся найти решение для некоторых из самых сложных заболеваний.

Regeneron

25 сентября 2026 г.

Для миллиардов людей во всем мире, живущих с неврологическими заболеваниями, изменения мышечной силы и функций, подвижности и когнитивных способностей могут превратить некогда простые моменты в ежедневные испытания. Осознавая глубокое влияние, которое эти заболевания оказывают на пациентов, их близких и врачей, мы работаем над тем, чтобы лучше понять эти болезни, и стремимся к их изучению:

Для взрослых, живущих с генерализованной миастенией (гМГ), повседневная жизнь часто непредсказуема: от периодических симптомов, таких как колебания мышечной слабости, до утомляемости, а также тяжелых обострений, включая миастенический криз — потенциально опасное для жизни состояние, которое может привести к нарушению дыхания.
Боковой амиотрофический склероз (БАС) начинается со скованности и слабости, постепенно приводя к прогрессирующей потере контроля над мышцами, что лишает человека возможности жить независимо.
Для людей, живущих с болезнью Паркинсона, тремор и нарушение подвижности могут сделать некогда рутинные действия, такие как застегивание пуговиц на рубашке или удерживание чашки кофе, все более трудными.

Глубоко укоренившаяся приверженность Regeneron нейронаукам

Стремление найти ответы на вопросы о неврологических заболеваниях было частью нашей истории с самого начала.

Компания Regeneron была основана неврологом Леонардом С. Шлейфером (MD, PhD) и ученым Джорджем Д. Янкопулосом (MD, PhD) с первоначальной целью «REGENErating neuRONs» (регенерация нейронов). Работая практикующим неврологом и профессором, Лен был разочарован отсутствием эффективных методов лечения пациентов с серьезными нейродегенеративными заболеваниями, такими как болезнь Паркинсона и болезнь Альцгеймера. Он задавался вопросом, можно ли использовать новые биотехнологии, чтобы потенциально изменить жизнь этих людей, их семей и многих других. Тем временем Джорджа вдохновил на занятия медициной и наукой личный опыт: он видел, как его бабушка, которую ласково называли Яя, боролась с деменцией.

Эти глубокие мотивы легли в основу наших ранних исследований, и наш первый экспериментальный препарат — нейротрофический фактор — начал проходить клинические испытания в 1992 году. Спустя десятилетия этот же стимул продолжает формировать видение Regeneron: углублять наше понимание этих трудноизлечимых неврологических заболеваний с помощью знаний в области генетики человека и биологии заболеваний.

Лен (слева) и Джордж (справа) в первые годы существования Regeneron. Название Regeneron происходит от «REGENErating neuRONS» с «gene» (ген) в середине, что отражает науку, вдохновившую нас на создание компании.

Эта область сталкивается с постоянными проблемами из-за присущей неврологическим состояниям сложности — как преодолеть гематоэнцефалический барьер и проникнуть в мозг, как остановить повреждение или, что еще лучше, восстановить функцию, и какие рычаги воздействия выбрать, учитывая взаимосвязанные системы во всем нашем организме, — но сейчас она находится на пороге захватывающих прорывов. Наши ученые продолжают углублять свое понимание факторов, вызывающих неврологические заболевания, и процессов, влияющих на их развитие и прогрессирование. Сегодня мы используем эти знания для продвижения исследований с применением ряда новых технологий, таких как малая интерферирующая РНК (миРНК), при множестве неврологических состояний.

Что такое миРНК и как она работает?

Наши гены содержат инструкции по созданию белков, которые отвечают за многие жизненно важные функции организма. Эти инструкции копируются в молекулу, называемую матричной РНК (мРНК). Как следует из названия, мРНК действует как посредник, перенося инструкции для аппарата клетки по производству белков.

миРНК, или малая интерферирующая РНК, — это технология, которая может помочь контролировать регуляцию определенных белков в организме путем блокирования сообщений, дающих клеткам команду на их производство. Она использует естественный процесс в наших клетках, известный как РНК-интерференция (РНК-инт), который помогает контролировать количество вырабатываемого специфического белка.

Ученые могут создавать молекулы миРНК, которые находят и присоединяются к специфическому сообщению мРНК, что потенциально позволяет снизить выработку белка, который был бы создан на основе этого сообщения. Воздействуя на белки, которые, как мы знаем, участвуют в развитии заболеваний, миРНК может предложить способ влияния на биологические пути, способствующие этим состояниям, — область исследований, которую мы изучаем в рамках нескольких инициатив, включая сотрудничество с пионером в области РНК-интерференции, компанией Alnylam.

В отличие от большинства традиционных подходов, направленных на снижение активности белка после его производства, миРНК может работать на более раннем этапе процесса, стремясь уменьшить выработку белка у источника путем блокирования сообщения, которое дает клетке команду на его создание. Кроме того, поскольку одна молекула миРНК может направлять расщепление множества копий целевой мРНК, ее действие может сохраняться после того, как препарат в значительной степени выведен из кровотока, что потенциально снижает частоту необходимого лечения. Важно отметить, что миРНК действует в цитоплазме (вне ядра) и поэтому не модифицирует и не встраивается в клеточную ДНК.

миРНК — один из инструментов, который мы применяем в наших усилиях по пониманию биологических процессов, способствующих развитию неврологических заболеваний.

Примечание: Эта информация предназначена для описания основных принципов работы миРНК на основе цитируемой литературы и не предназначена для подтверждения терапевтического эффекта. В некоторых случаях миРНК может взаимодействовать с непредусмотренными транскриптами из-за частичной комплементарности последовательностей, что потенциально может привести к нецелевой активности.

Какие еще технологии исследуются в нейронауке?

Хотя миРНК является одним из исследуемых подходов, неврологические состояния часто сложны и могут затрагивать несколько биологических путей. Именно поэтому мы также изучаем ряд других инновационных подходов, которые могут помочь воздействовать на различные аспекты биологии заболеваний.

CRISPR — это технология, позволяющая ученым вносить точные изменения в ДНК. Мы изучаем, как ее можно использовать для исследования и потенциального влияния на гены, связанные с неврологическими заболеваниями.
Генная терапия разработана для доставки генетического материала в клетки. В зависимости от подхода, она может использоваться для замены, модификации или внедрения генетических инструкций.
Антитела — это белки, которые могут быть спроектированы для распознавания и связывания со специфическими мишенями в организме, такими как те, что связаны с процессами заболеваний. Они также могут обеспечить более точное воздействие.

В Regeneron наша работа — это больше, чем просто научные инновации. Мы руководствуемся возможностью того, что достижения в исследованиях однажды могут привести к значимому прогрессу для людей, живущих с неврологическими заболеваниями. Эта цель остается в основе нашей приверженности содействию исследованиям для людей, живущих с неврологическими состояниями.

Ссылки:

Steinmetz, Jaimie D., et al. "Global, regional, and national burden of disorders affecting the nervous system, 1990–2021: a systematic analysis for the Global Burden of Disease Study 2021." The Lancet Neurology. 2024;23(4):344-381.
Фонд «Миастения Гравис» Америки. Обзор миастении гравис. https://myasthenia.org/understanding-mg/overview-mg/
Ассоциация ALS. Что такое ALS? https://www.als.org/understanding-als/what-is-als
Фонд Паркинсона. Понимание болезни Паркинсона. https://www.parkinson.org/understanding-parkinsons
Клэнси, С. и Браун, В. Nature Education. 2008;1(1):101.
Черри, Дж. Postdoc J. 2016;4(7):35–50.

Больше историй Regeneron