Миссия, уходящая корнями в нейробиологию

Руководствуясь фундаментальной приверженностью цели, глубокими инсайтами и новыми научными подходами, мы стремимся найти решения для некоторых из наиболее сложных патологий.

Regeneron

25 сентября 2026 г.

Для миллиардов людей по всему миру, живущих с неврологическими заболеваниями, изменения мышечной силы и функции, движений и когнитивных способностей могут превратить некогда простые моменты в ежедневные испытания. Осознавая глубокое влияние, которое эти заболевания оказывают на пациентов, лиц, осуществляющих уход, и врачей, мы работаем над тем, чтобы лучше понять эти патологии и посвятили себя их исследованию:

Для взрослых, живущих с генерализованной миастенией (гМГ), повседневная жизнь часто непредсказуема: она варьируется от эпизодических симптомов, таких как колеблющаяся мышечная слабость и усталость, до тяжелых обострений, включая миастенический криз — потенциально опасное для жизни состояние, которое может нарушать дыхание.
Боковой амиотрофический склероз (БАС) начинается со скованности и слабости, постепенно приводя к прогрессирующей потере мышечного контроля и лишая человека способности жить независимо.
Для людей, живущих с болезнью Паркинсона, тремор и нарушение движений могут сделать некогда рутинные действия, такие как застегивание рубашки или удержание чашки кофе, все более трудными.

Глубоко укоренившаяся приверженность Regeneron нейробиологии

Стремление найти ответы на вопросы о неврологических заболеваниях было частью нашей истории с самого начала.

Компания Regeneron была сооснована неврологом Леонардом С. Шляйфером (Leonard S. Schleifer, MD, PhD) и ученым Джорджем Д. Янкопулосом (George D. Yancopoulos, MD, PhD) с первоначальной целью «регенерации нейронов» («REGENErating neuRONs»). Работая практикующим неврологом и профессором, Лен разочаровался в нехватке эффективных методов лечения для пациентов с серьезными нейродегенеративными заболеваниями, такими как болезнь Паркинсона и Альцгеймера. Он задался вопросом, можно ли использовать новые биотехнологии для потенциального влияния на жизнь этих людей, их семей и многих других. Тем временем Джордж был вдохновлен на занятие медициной и исследованиями благодаря личному опыту: он видел, как его бабушка, ласково называемая Яя, борется с деменцией.

Эти глубоко укоренившиеся мотивы определяли наши ранние исследовательские усилия: наш первый исследуемый препарат — нейротрофический фактор — вступил в фазу клинической разработки в 1992 году. Десятилетия спустя это же стремление продолжает формировать видение Regeneron: углублять наше понимание этих трудно поддающихся лечению неврологических заболеваний с помощью данных генетики человека и биологии болезней.

Лен (слева) и Джордж (справа) в первые дни существования Regeneron. Название Regeneron происходит от «REGENErating neuRONS» (регенерация нейронов) с «gene» (ген), встроенным посередине, что отражает науку, вдохновившую наше создание.

Эта область сталкивалась с постоянными трудностями из-за присущей неврологическим патологиям сложности — как обойти гематоэнцефалический барьер и проникнуть в головной мозг, как остановить повреждение или, что еще лучше, восстановить функцию, и какие рычаги следует задействовать, учитывая взаимосвязанные системы по всему нашему организму, — но сейчас она находится на пороге захватывающих прорывов. Наши ученые продолжают углублять свое понимание факторов, вызывающих неврологические заболевания, и факторов, влияющих на то, как они развиваются и прогрессируют. Сегодня мы используем эти знания для продвижения исследований с использованием ряда новых технологий, таких как малая интерферирующая РНК, или сиРНК, при множестве неврологических состояний.

Что такое сиРНК и как она работает?

Наши гены содержат инструкции по созданию белков, которые отвечают за многие важнейшие функции организма. Эти инструкции копируются в молекулу, называемую матричной РНК (мРНК). Как следует из названия, мРНК действует как мессенджер, перенося инструкции к белковому аппарату клетки.

сиРНК, или малая интерферирующая РНК, — это технология, которая может помочь контролировать регуляцию определенных белков в организме путем блокирования сообщений, которые говорят клеткам производить их. В ней используется естественный процесс в наших клетках, известный как РНК-интерференция (РНКи), который помогает контролировать количество производимого конкретного белка.

Ученые могут конструировать молекулы сиРНК для поиска и прикрепления к определенному сообщению мРНК с возможностью снижения выработки белка, который это сообщение создало бы. Воздействуя на белки, которые, как мы знаем, участвуют в развитии заболеваний, сиРНК может предложить способ влияния на биологические пути, способствующие возникновению этих патологий — область исследований, которую мы изучаем в рамках многочисленных инициатив, в том числе в рамках сотрудничества с пионером РНКи Alnylam.

В отличие от большинства традиционных подходов, направленных на снижение активности белка после его производства, сиРНК может работать на более раннем этапе процесса, стремясь сократить выработку белка у его источника путем блокирования сообщения, которое указывает клетке производить его. Кроме того, поскольку одна молекула сиРНК может направлять распад многих копий целевой мРНК, ее эффекты могут продолжаться после того, как препарат в значительной степени выведен из кровотока, что потенциально снижает частоту необходимости лечения. Важно отметить, что сиРНК действует в цитоплазме (вне ядра) и поэтому не модифицирует клеточную ДНК и не встраивается в нее.

сиРНК — это один из инструментов, которые мы используем в нашей работе по пониманию биологических процессов, способствующих развитию неврологических заболеваний.

Примечание: Эта информация приведена для описания базовых принципов сиРНК на основе цитируемой литературы и не предназначена для передачи терапевтического эффекта. В некоторых случаях сиРНК может взаимодействовать с непреднамеренными транскриптами из-за частичной комплементарности последовательностей, что потенциально может привести к активности вне целевого объекта.

Какие еще технологии изучаются в нейробиологии?

Хотя сиРНК — это один из исследуемых подходов, неврологические патологии часто сложны и могут затрагивать множество биологических путей. Именно поэтому мы также исследуем ряд других инновационных подходов, которые могут помочь воздействовать на различные аспекты биологии заболеваний.

CRISPR — это технология, которая позволяет ученым вносить точечные изменения в ДНК. Мы изучаем, как ее можно использовать для изучения генов, связанных с неврологическими заболеваниями, и потенциального влияния на них.
Генная терапия предназначена для доставки генетического материала в клетки. В зависимости от подхода она может использоваться для замены, модификации или внедрения генетических инструкций.
Антитела — это белки, которые могут быть спроектированы так, чтобы распознавать определенные мишени в организме и связываться с ними, например, с теми, которые связаны с патологическими процессами. Они также могут обеспечить более точное нацеливание.

В Regeneron наша работа — это больше, чем научные инновации. Мы руководствуемся возможностью того, что достижения в исследованиях могут однажды трансформироваться в значимый прогресс для людей, живущих с неврологическими заболеваниями. Эта цель остается основой нашего стремления помогать в продвижении исследований для людей, живущих с неврологическими патологиями.

Ссылки:

Steinmetz, Jaimie D., et al. "Global, regional, and national burden of disorders affecting the nervous system, 1990–2021: a systematic analysis for the Global Burden of Disease Study 2021." The Lancet Neurology. 2024;23(4):344-381.
Myasthenia Gravis Foundation of America. Обзор миастении гравис. https://myasthenia.org/understanding-mg/overview-mg/.
ALS Association. Что такое БАС? https://www.als.org/understanding-als/what-is-als.
Parkinson’s Foundation. Понимание болезни Паркинсона. https://www.parkinson.org/understanding-parkinsons.
Clancy, S. and Brown, W. Nature Education. 2008;1(1):101.
Chery, J. Postdoc J. 2016;4(7):35–50.

Другие истории Regeneron