Для организаций в сфере медико-биологических наук реальные данные (RWD) стали одним из самых ценных активов предприятия. При использовании в качестве доказательств на основе реальных данных (RWE) они позволяют пролить свет на эффективность методов лечения вне контролируемых клинических испытаний, выявляя пробелы в оказании медицинской помощи, барьеры доступа, проблемы с приверженностью лечению, сигналы о соотношении пользы и риска, возможности расширения рынка и результаты для более широких и разнообразных групп пациентов.
Однако главная проблема заключается не в нехватке данных. У большинства организаций данных больше, чем они могут эффективно использовать. Более интересный вопрос заключается в том, смогут ли они достаточно быстро превратить эти данные в надежный и пригодный для использования контекст, чтобы это имело значение. Стратегии RWD движутся в сторону постоянно обновляемой, готовой к работе с ИИ основы для формирования доказательств, поддержки принятия решений и своевременных действий.
Организациям в сфере медико-биологических наук нужны стратегии формирования доказательств, которые могут идти в ногу с ускорением разработки продуктов, более персонализированным уходом, растущими ожиданиями в отношении результатов и давлением, связанным с выходом на сложные глобальные рынки. Это означает, что формирование доказательств должно стать более проактивной бизнес-возможностью, поддерживающей принятие более качественных решений в области разработки, медицины, коммерции и доступа к рынку.
Вот пять соображений по совершенствованию ваших стратегий формирования доказательств.
1. Проектируйте для связанных, мультимодальных данных и общего семантического контекста
Один источник данных не может обеспечить полное представление о пути пациента, прогрессировании заболевания, поведении при лечении или динамике рынка. Данные о страховых выплатах показывают модели использования, в то время как электронные медицинские карты (ЭМК), лабораторные данные, результаты визуализации, геномика, реестры, носимые устройства и данные, генерируемые пациентами, добавляют клиническую и поведенческую глубину. Связывание этих модальностей необходимо, но простого перемещения всего в одно хранилище недостаточно, и зачастую это невозможно в рамках строгих правил защиты конфиденциальности. Происхождение, определения, согласие, разрешенное использование, история изменений, качество, актуальность и соответствие цели всегда должны сопровождать данные. Конфиденциальность и суверенитет данных должны с самого начала определять, как данные пациентов связываются, доступны, передаются и используются, и это не подлежит обсуждению.
Это требует корпоративного подхода к RWD, при котором различные команды могут работать с надежными, связанными представлениями о пациенте, заболевании, лечении и рынке. Технологии важны, но стратегический вопрос стоит на первом месте: какие решения должны стать быстрее, более воспроизводимыми или более ориентированными на пациента, когда эти источники данных связаны?
Это коллективная ответственность:
- Поставщики данных могут повысить ценность данных за счет четкого указания происхождения, согласия, границ разрешенного использования, сигналов качества и средств обеспечения конфиденциальности.
Поставщики данных могут повысить ценность данных за счет четкого указания происхождения, согласия, границ разрешенного использования, сигналов качества и средств обеспечения конфиденциальности.
- Агрегаторы могут выйти за рамки статических наборов данных с помощью обновляемых продуктов, общих определений, прозрачных ограничений и контекста, готового к формированию доказательств, для подтверждения бизнес-ценности.
Агрегаторы могут выйти за рамки статических наборов данных с помощью обновляемых продуктов, общих определений, прозрачных ограничений и контекста, готового к формированию доказательств, для подтверждения бизнес-ценности.
- Поставщики вспомогательных технологий могут поддерживать связь с сохранением конфиденциальности, безопасное сотрудничество, соблюдение политик и пригодные для использования приложения.
Поставщики вспомогательных технологий могут поддерживать связь с сохранением конфиденциальности, безопасное сотрудничество, соблюдение политик и пригодные для использования приложения.
- Организации в сфере медико-биологических наук могут создавать возможности для повторного использования доказательств вместо того, чтобы собирать разрозненные, повторяющиеся выписки для каждого вопроса.
Организации в сфере медико-биологических наук могут создавать возможности для повторного использования доказательств вместо того, чтобы собирать разрозненные, повторяющиеся выписки для каждого вопроса.
Цель здесь состоит в том, чтобы сохранить контекст, делая мультимодальные данные пригодными для использования и соответствующими требованиям на протяжении всего жизненного цикла доказательств. Это менее гламурная, но часто более важная работа по трансформации ИИ: правильная настройка определений, истории изменений, политик доступа и конвейеров качества данных, чтобы для следующего варианта использования или приложения не приходилось начинать все сначала.
2. Относитесь к RWE как к экосистеме совместных продуктов, а не как к последовательности проектов
RWE часто рассматривались как специализированная возможность, принадлежащая командам по НИОКР, экономике здравоохранения и исследованиям результатов (HEOR), эпидемиологии, медицинским или коммерческим командам. Эти функции остаются важными, но стратегическая ценность формирования доказательств теперь распространяется на всю цепочку создания стоимости в медико-биологических науках и более широкую экосистему здравоохранения.
Команды НИОКР, клинических операций, медицинских вопросов и коммерческие команды полагаются на RWD — от разработки протоколов и выбора площадок до анализа пробелов в уходе и планирования запуска. По мере расширения этих вариантов использования меняется единица ценности. Будущее — это не коллекция разовых исследований, построенных на необработанных файлах. Это портфель продуктов для повторного использования данных и инсайтов, включая:
- Продольные пути пациентов, вычислимые состояния пациентов и пути лечения
Продольные пути пациентов, вычислимые состояния пациентов и пути лечения
- Пробелы в уходе, когорты результатов, сигналы безопасности и соотношения пользы и риска
Пробелы в уходе, когорты результатов, сигналы безопасности и соотношения пользы и риска
- Поставщики, площадки, модели покрытия плательщиков и доступа
Поставщики, площадки, модели покрытия плательщиков и доступа
- Популяции, подобные участникам испытаний, и внешние когорты сравнения
Популяции, подобные участникам испытаний, и внешние когорты сравнения
- Повторно используемые фенотипы, планы анализа, пакеты доказательств, а также приложения для инсайтов и отчетности
Повторно используемые фенотипы, планы анализа, пакеты доказательств, а также приложения для инсайтов и отчетности
Это создает возможности во всей экосистеме. RWE тогда действительно становится командным видом спорта: чем более пригодным для повторного использования и взаимодействия становится вклад каждого участника, тем быстрее экосистема сможет ответить на следующий вопрос.
3. Переход от эпизодического к непрерывному формированию доказательств
Для многих организаций традиционные рабочие процессы RWD по-прежнему начинаются с разовых запросов: заказывается исследование, собираются данные, проводится анализ и сообщаются результаты. Это создает неприемлемую задержку (часто в несколько месяцев) между заданными вопросами и доказательствами, доступными для ответа на них, учитывая сегодняшние меняющиеся требования здравоохранения.
Следующее поколение формирования доказательств будет поддерживаться как живая возможность. Постоянные, управляемые конвейеры могут обновляться по мере появления новых срезов данных, популяций и модальностей. Модели состояния и траектории пациентов могут организовывать мультимодальные события во времени, помогая командам отслеживать воздействие лечения, реакцию, прогрессирование, нежелательные явления и результаты с возрастающей атрибуцией.
Непрерывные конвейеры делают возможным формирование доказательств практически в реальном времени, что означает, что команды могут сократить разрыв между сигналом в реальном мире, его проверкой и следующим решением. На практике это может помочь командам:
- Быстрее выявлять пострегистрационные сигналы, такие как риски безопасности, пробелы в уходе, пропущенные диагнозы и возникающие модели пути пациента
Быстрее выявлять пострегистрационные сигналы, такие как риски безопасности, пробелы в уходе, пропущенные диагнозы и возникающие модели пути пациента
- Мониторинг реакции на лечение, препятствий для доступа и изменений в приверженности лечению в режиме реального времени
Отслеживайте реакцию на лечение, препятствия для доступа и изменения в приверженности терапии в режиме реального времени
- Корректируйте осуществимость исследований, целевые показатели набора пациентов и цели по разнообразию выборки по мере изменения динамики состояния пациентов
Корректируйте осуществимость исследований, целевые показатели набора пациентов и цели по разнообразию выборки по мере изменения динамики состояния пациентов
- Подбирайте подходящих пациентов для внешних контрольных групп, последующих исследований или программ поддержки
Подбирайте подходящих пациентов для внешних контрольных групп, последующих исследований или программ поддержки
- Используйте реальные данные (RWE) в стратегиях вывода препаратов на рынок и обеспечения доступа к ним по мере изменения условий
Используйте реальные данные (RWE) в стратегиях вывода препаратов на рынок и обеспечения доступа к ним по мере изменения условий
Для достижения этого требуется нечто большее, чем просто потоковая передача данных. Непрерывное обновление требует непрерывного управления, включая четкие стандарты качества, происхождения, разрешенного использования и контроля изменений. Агенты могут справляться с повторяющимся мониторингом и подготовкой, но ответственность за интерпретацию, принятие мер и определение того, когда прежние выводы перестают быть актуальными, должна оставаться за человеком. Результатом станет сокращение циклов оценки осуществимости, более раннее выявление сигналов безопасности и принятие более качественных решений по мере накопления клинических доказательств.
4. Создавайте рабочие процессы генерации доказательств с обратной связью, а не очередной чат-бот
ИИ может помочь командам искать, обобщать, классифицировать, извлекать, прогнозировать и анализировать большие объемы реальных данных (RWD). Более важная возможность заключается в координации самого процесса получения доказательств: от постановки вопроса и оценки осуществимости до анализа, проверки и коммуникации.
Агентный рабочий процесс может превратить это в повторяющийся бизнес-процесс:
- Сформулируйте решение и стандарт доказательств
Сформулируйте решение и стандарт доказательств
- Найдите подходящие источники и оцените осуществимость, ограничения, разрешения и последствия для конфиденциальности
Найдите подходящие источники и оцените осуществимость, ограничения, разрешения и последствия для конфиденциальности
- Разработайте и проверьте анализ
Разработайте и проверьте анализ
- Предоставьте обоснованный и прослеживаемый пакет доказательств, который может послужить основой для следующего решения, а не станет разовым отчетом
Предоставьте обоснованный и прослеживаемый пакет доказательств, который может послужить основой для следующего решения, а не станет разовым отчетом
Люди утверждают важные этапы; агенты выполняют повторяемую работу в рамках контракта внутри них.
Это принципиально отличается от просьбы к чат-боту обобщить набор данных. Техническая реализация важна, но она должна служить рабочему процессу. Когда вопрос меняется, многоразовый процесс и права на принятие решений должны оставаться в силе, даже если данные, методы или модели развиваются.
Результатом является не устранение экспертизы или делегирование полномочий человеку, а итерация: более последовательное применение предметных знаний, более быстрое обучение и резервирование внимания человека для решений, требующих суждения. Это улучшает дизайн исследований, доступ, рыночную дифференциацию, таргетинг и реакцию на рыночные сигналы.
5. Используйте ИИ как инструмент для улучшения бизнес-решений, а не для создания очередного «силоса»
Стратегия использования ИИ для работы с реальными данными (RWD) должна начинаться с решений и рабочих процессов, которые имеют наибольшее значение: поиск подходящих пациентов для исследования, понимание реакции на лечение, выявление сигналов безопасности, повышение приверженности терапии, подготовка к запуску, расширение рынка или демонстрация ценности для плательщиков. Модель и применение ИИ — это средство достижения результата, а не сам результат.
В медико-биологических науках эти рабочие процессы также должны соответствовать высоким стандартам конфиденциальности пациентов, интеллектуальной собственности, соблюдения нормативных требований, аудируемости и медицинской обоснованности. Это включает соответствующую деидентификацию или токенизацию, доступ на основе ролей, прослеживаемость данных и моделей, проверку на соответствие целям и четкую ответственность человека за последствия решений, влияющих на доступ пациентов к лечению и его результаты. ИИ должен работать с управляемыми данными и вписываться в существующие в организации права на принятие решений, процессы проверки, операционную модель и обеспечение соблюдения политик.
Фундаментальные модели траекторий пациентов представляют собой важную эволюцию. Вместо того чтобы рассматривать диагнозы, назначения, заметки, страховые требования, изображения и лабораторные анализы как изолированные записи, они создают многоразовое представление о состоянии пациента во времени и модальностях, поддерживая поиск похожих пациентов, формирование когорт, прогнозирование прогрессирования и отслеживание траектории. Ключевое преимущество: конфиденциальные данные пациентов остаются на месте, в то время как контекст пациента становится пригодным для повторного использования в процессе разработки, коммерциализации и на всех этапах между ними.
Критически важно, что это приближает ИИ и модели генерации доказательств к управляемым данным, вместо того чтобы перемещать конфиденциальные данные к ним. Когда модели работают с курируемыми, предметно-ориентированными данными, а не с разрозненными выдержками, команды получают более строгий контроль, более богатый контекст и меньшее перемещение данных. Они тратят меньше времени на сбор доказательств и больше времени на действия на их основе, улучшая решения по исследованиям, результаты лечения пациентов и реакцию на рынок, одновременно поддерживая требования конфиденциальности и комплаенса.
От накопления данных к преимуществу в доказательствах
Следующее конкурентное преимущество в медико-биологических науках будет принадлежать не просто тем организациям, которые приобретают больше всего активов RWD или первыми внедряют новейшую модель. Оно будет принадлежать организациям и экосистемам, которые преобразуют меняющиеся наблюдения в надежные доказательства и ответственные действия с большей скоростью, повторяемостью, автономностью и масштабируемостью.
Это требует коллективного сдвига:
- От сбора данных к возможностям получения доказательств, привязанным к бизнес-решениям
От сбора данных к возможностям получения доказательств, привязанным к бизнес-решениям
- От разовых исследований к постоянно обновляемым представлениям о пациентах и популяциях
От разовых исследований к постоянно обновляемым представлениям о пациентах и популяциях
- От очередей ручного анализа к многоразовым агентным рабочим процессам под контролем человека
От очередей ручного анализа к многоразовым агентным рабочим процессам под контролем человека
- От общих интерфейсов ИИ к инсайтам и действиям, встроенным в рабочие процессы команд
От общих интерфейсов ИИ к инсайтам и действиям, встроенным в рабочие процессы команд
- От экспериментов с технологиями к измеримым результатам для пациентов, портфеля и рынка в рамках границ конфиденциальности, комплаенса и ответственного использования доказательств
От экспериментов с технологиями к измеримым результатам для пациентов, портфеля и рынка в рамках границ конфиденциальности, комплаенса и ответственного использования доказательств
Реальные данные становятся более мощными, когда они превращаются в надежный контекст. Доказательства создают эффект, когда они достигают рабочих процессов, которые улучшают решения для пациентов, медицинских работников, плательщиков и медико-биологических организаций.
Предлагаемые нормативные ссылки
- FDA: Real-World Evidence: Определения, нормативные варианты использования и избранные руководства.
: Определения, нормативные варианты использования и избранные руководства.
- FDA: Assessing EHR and Medical Claims Data for Regulatory Decision-Making: Данные, соответствующие целям, валидация, прослеживаемость и ожидания от дизайна исследования.
: Данные, соответствующие целям, валидация, прослеживаемость и ожидания от дизайна исследования.
- EMA: DARWIN EU: Глобальный пример сетевого использования RWE для поддержки жизненного цикла и регуляторных решений.
: Глобальный пример сетевого использования RWE для поддержки жизненного цикла и регуляторных решений.
